[이데일리 김진수 기자] 한 주(2월 2일~2월 6일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다. (사진=제미나이 생성) 한미약품 비만치료 삼중작용제, 美 임상 2상 첫 환자 투약 완료 체중 25% 이상 감량 효과가 기대되면서도 근 손실을 최소화할 수 있는 한미약품의 차세대 비만치료 삼중작용제(LA-GLP/GIP/GCG, HM15275)가 미국 임상 2상에 진입한 이후 순조롭게 임상 단계를 밟아가고 있다. 온라인골드몽 한미약품은 작년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상 시험계획서(IND)를 승인받은 이후 석 달여 만에 첫 환자 투약을 완료했다고 2일 밝혔다. 임상 2상에서는 36주간 장기 투여 시 비만, 고도비만 환자의 체중을 줄이고 제지방을 개선하는 차별화된 효능을 집중적으로 검증한다. 임상 개시 이후 환자 등록이 원활하게 이뤄지고 있으 바다이야기릴게임연타 며, 향후 시험 대상자 모집에도 탄력이 붙어 전반적인 임상 진행 속도가 한층 가속화될 것으로 예상된다. 임상 2상 종료 시점은 2027년 상반기로 예상되며, 한미약품은 2030년 상용화 목표로 임상 개발을 속도감 있게 추진해 나갈 계획이다. 임상 2상이 순조롭게 진행되면 기존 GLP-1 기반 약물들의 한계를 넘어 고도비만 환자를 위한 ‘계 골드몽사이트 열 내 최고 신약(베스트 인 클래스, Best-in-Class)’으로 도약할 가능성이 높다는 분석이 나온다. 이와 함께 HM15275의 적응증을 비만뿐 아니라, 당뇨병 치료 영역으로 확대할 계획이다. 한미약품은 지난 1월 2일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 당뇨병 환자 대상으로 혈당 조절 효능 등을 평가하는 임상 2상 IND 승인을 획득 릴게임황금성 했으며, 해당 임상은 올해 상반기 내 개시할 예정이다. 한미약품의 인크레틴 연구 노하우를 바탕으로 정밀 설계된 삼중작용제 HM15275는 글루카곤 유사 펩타이드(GLP-1)와 위 억제 펩타이드(GIP), 글루카곤(Glucagon, GCG) 각각의 수용체 작용을 최적화해 비만 및 다양한 대사성 질환에 효력을 볼 수 있도록 설계된 것이 특징이 골드몽사이트 다. GLP-1 수용체 작용제는 포만감을 증가시켜 체중을 감소시키고, 인슐린 분비와 감수성을 개선해 혈당 조절을 원활하게 한다. GIP는 GLP-1 수용체 작용제의 약리학적 이점을 향상시키는 한편, 메스꺼움과 구토, 설사 등 이 작용제의 일반적인 위장관 부작용을 완화할 수 있다. 글루카곤은 포만감 조절과 함께 에너지 소비 및 지질 대사 조절에도 관여한다. 이 세 가지 약리작용을 적절히 활용하면 비만뿐 아니라 제2형 당뇨병 및 심혈관 질환에 대한 치료 잠재력을 극대화할 수 있다는 게 한미약품 설명이다. 특히 HM15275는 25%에 이르는 위 절제 수술을 능가하는 체중 감량 효과를 지향한다. 또한 신체의 대사 최적화 기전을 통해 근 손실을 최소화함으로써 개선된 ‘체중 감소 질(weight loss quality)’까지 기대할 수 있다. 박재현 한미약품 대표는 “차세대 비만치료 삼중작용제 HM15275의 임상 2상은 FDA 제출 이후 첫 투약까지 비교적 짧은 기간 내에 속도감 있게 이뤄졌다”며 “한미약품 고유의 창조적 힘과 차별화된 R&D 기술 경쟁력을 토대로 신약 개발 속도를 더욱 끌어올려 ‘글로벌 톱티어 기업’으로 우뚝 서겠다”고 말했다. 메디포스트, 카티스템 美 3상 승인...“DMOAD 입증할 것” 메디포스트가 카티스템 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상 시험계획(IND) 승인을 계기로 글로벌 임상을 본격적으로 전개한다. 메디포스트는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템’의 미국 임상 3상이 FDA로부터 승인됐다고 4일 밝혔다. 이번 IND 승인을 통해 메디포스트는 미국 내에서 카티스템의 임상 3상에 돌입했으며, 글로벌 최대 의약품 시장인 미국을 대상으로 한 임상 최종 단계를 본격적으로 진행한다. 이번에 승인된 미국 임상 3상은 무작위배정(Randomized), 이중맹검(Double-blind), 다국가(Multinational) 방식으로 설계됐다. 카티스템과 외과적 연골 절제술(debridement)을 비교해 수술 후 2년간의 추적 관찰을 통해 유효성과 안전성을 평가하는 임상으로 미국 및 캐나다 내 60여 개의 임상시험기관에서 진행될 예정이다. 본 임상은 중등증 및 중증(Kellgren-Lawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명을 대상으로 무작위 배정해 카티스템 투여군과 대조군을 비교·평가한다. 현재 임상 개시를 위한 제반 준비를 완료했으며, 2026년 1분기 중 첫 환자 등록을 목표로 하고 있다. 메디포스트는 본 임상을 통해 카티스템의 무릎 골관절염 치료에 있어 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD)로서의 임상적 유효성과 안전성을 입증할 계획이다. 국내에서는 2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 이후 현재까지 시판되고 있으며, 장기간 축적된 수술 이력과 실제 치료 데이터를 통해 장기적인 안전성과 연골재생 치료효과를 입증 받은 바 있다. 이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표는 “이번 미국 임상 3상 IND 승인은 카티스템의 임상적 가치뿐만 아니라 동종 줄기세포치료제로서 치료기전을 뒷받침하는 과학적 근거와 생산 및 품질관리 수준에 대해 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 이어 미국 식품의약국(FDA) 규제기관으로부터 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다”며 “미국 임상을 차질 없이 진행해 무릎 골관절염 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다”고 말했다. 또 “미국 임상 3상 진행과 병행해 글로벌 제약사 및 바이오 기업을 대상으로 한 미국, 중국 및 타 지역에서의 사업 개발 협력도 추진 중”이라고 밝히며 “일본 및 미국·캐나다의 임상 3상 진행 성과를 기반으로 다양한 협력 모델을 검토하며 글로벌 사업화 기회를 확대해 나갈 계획”이라고 밝혔다. 한편, 메디포스트는 일본에서 카티스템 임상 3상을 완료하고 현재 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 준비 중이며, 2026년 2분기 중 임상 결과를 발표할 예정이다. 이후 2026년 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화할 계획이다. 삼진제약, 면역·염증 신약 후보 ‘SJN314’ 식약처 IND 신청 삼진제약은 핵심 파이프라인인 ‘면역·염증(Inflammation & Immunology)’ 치료제 ‘SJN314’에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 밝혔다. ‘SJN314’는 만성자발성두드러기(Chronic Spontaneous Urticaria)를 비롯, 아토피 피부염(Atopic Dermatitis) 등 다양한 염증성 질환을 주요 적응증으로 하는 경구용 저분자 MRGPRX2 저해제다. 본 과제는 국가신약개발사업단(Korea Drug Development Fund, KDDF)의 지원을 받아 수행된 비임상 연구 과제로 삼진제약은 그간 해당 연구를 통해 기전적 타당성과 약효 가능성을 체계적으로 확보해 왔다. MRGPRX2는 비-IgE 경로를 통한 비만세포 활성화에 관여하는 수용체로서 기존 항히스타민제나 IgE 기반 치료에 충분히 반응하지 않는 환자군에서 새로운 치료 대안으로 주목받고 있는 타깃이다. 최근 글로벌 제약사들을 중심으로 MRGPRX2 타깃 파이프라인의 임상 개발과 기술이전 사례가 이어지고 있으며 특히, 비-IgE 경로 기반 치료제에 대한 초기 임상 데이터 확보 단계에서의 기술이전 수요가 증가하고 있는 만큼 ‘SJN314’도 임상 초기 단계에서 글로벌 파트너링 논의가 가능한 자산으로서 주목받고 있다. 이번 임상은 서울대병원 임상약리학 연구팀에서 진행하며, 한국인과 코카시안(Caucasian)을 대상으로 약동학적 특성과 안전성, 내약성을 평가할 계획이다. 특히, 글로벌 제약사들이 기술이전 검토 시 중요하게 평가하고 있는 ‘사람 대상 초기 임상에서의 약효 유효성 입증’ 가능성을 염두에 두고 설계됐으며, 임상 1상 이후 바로 글로벌 파트너링 논의로 연결될 수 있는 구조를 갖춘 전략적 개발 접근이라는 점에서 의미가 있다. 이수민 삼진제약 연구센터장은 “SJN314는 국가신약개발사업단 비임상 과제를 통해 축적된 연구 데이터를 바탕으로 임상 단계에 진입하는 과제”라며 “글로벌 기술이전 및 공동개발을 중요한 개발 목표 중 하나로 설정하고, 임상 초기 단계부터 파트너사와의 논의를 병행해 나갈 계획”이라고 밝혔다. 퓨쳐켐, ‘FC705’ 국내 임상 3상 첫 환자 투약 개시 퓨쳐켐이 전립선암 치료용 전립선특이막항원(PSMA) 표적 방사성리간드 치료제 ‘FC705’의 국내 임상 3상 첫 환자 투약(FPI)을 서울성모병원에서 개시했다고 밝혔다. 이번 국내 임상 3상은 서울성모병원에서 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 환자들을 대상으로 진행된다. 퓨쳐켐은 본 임상을 통해 FC705의 방사선학적 무진행 생존기간(rPFS), 객관적 반응률(ORR), 전체 생존률(OS) 등 주요 지표를 중심으로 유효성과 안전성을 종합적으로 평가할 계획이다. 특히 이번 임상에서는 기존 PSMA 표적 방사성 치료제 대비 유효성과 안전성 측면에서의 우월성 입증에 초점을 맞출 방침이다. 이를 통해 FC705의 치료적 경쟁력을 보다 명확히 검증하고 후기 임상 단계에서의 차별화된 임상적 가치를 확인한다는 전략이다. 퓨쳐켐 관계자는 “FC705는 ‘베스트 인 클래스’(Best-in-class) 전립선암 표적 방사성 치료제를 목표로 개발 중인 후보물질”이라며 “주요 임상 평가 지표인 전립선특이항원(PSA) 감소율과 객관적 반응률(ORR), 방사선학적 무진행 생존기간(rPFS) 등을 중심으로 유효성과 안전성을 체계적으로 확인할 계획”이라고 전했다. 이와 같은 임상 전략에 따라 FC705는 이르면 내년 중 임상 3상 중간 결과(탑라인)를 도출할 예정이다. 이번 첫 환자 투약을 계기로 FC705는 본격적인 후기 임상 단계에 진입했으며 향후 상업화 가능성을 구체화하는 주요 이정표를 하나씩 밟아 나갈 방침이다. FC705는 앞서 국내에서 진행된 임상 2상에서 PSMA PET 기반 평가 결과 완전 관해(CR) 2명(13.3%), 부분 관해(PR) 7명(46.7%)을 기록하며 고무적인 객관적 반응률을 확인한 바 있다. 또한 높은 PSA 반응률과 함께 양호한 안전성 프로파일을 확보했으며 경쟁 약물 대비 차별화된 효능 가능성도 확인했다. 퓨쳐켐은 국내 임상 3상과 더불어 글로벌 임상 및 사업화 전략도 병행하고 있다. 미국 임상 2a상 결과 발표 이후 글로벌 제약사들과의 기술이전 논의도 기대된다. 퓨쳐켐 관계자는 “이번 임상 3상 첫 투약은 FC705 상업화 로드맵에서 중요한 이정표”라며, “성공적인 임상 완료를 통해 국내 전립선암 치료 시장에서 치료 선택지를 확대하는데 기여하겠다”고 포부를 전했다. 샤페론, 아토피 치료제 美 FDA 임상 2b상 파트 2 환자모집 완료 샤페론은 개발 중인 아토피 피부염 치료제 후보물질 ‘누겔(Nugel)’의 미국 식품의약국(FDA) 임상 2b상 파트2 환자 모집을 완료했다고 4일 밝혔다. 임상이 본격적인 데이터 도출 단계로 진입함에 따라 누겔의 상업화 준비도 가속화될 것으로 전망된다. 누겔은 GPCR19 수용체를 표적으로 염증복합체를 조절하는 세계 최초 국소 도포형 아토피 치료제 후보물질이다. 기존 JAK 억제제나 PDE4 억제제와 달리 염증 신호의 초기 증폭 단계에서 작용해 염증 발생과 진행을 동시에 제어할 수 있는 새로운 기전을 갖췄다. 국소 제형을 통해 전신 노출을 최소화하면서도 장기간 사용에 적합한 안전성과 내약성을 확보하는 데 주력했다. 이번 임상 2b상 파트2는 경증·중등증 아토피 피부염 환자를 대상으로 한 국소 도포 치료제로, 미국과 한국의 12개 임상기관에서 총 177명을 대상으로 수행되고 있다. 모든 환자 등록이 완료된 상태며, 약 8주간 투약이 예정돼 있다. 오는 3월 전후로 투약을 완료하고 이후 본격적으로 데이터 분석을 진행할 계획이다. 샤페론은 이번 임상을 통해 염증복합체 조절 플랫폼 기술의 확장 가능성을 검증한다는 전략이다. 아토피 피부염을 시작으로 건선, 만성 소양증 등 다양한 염증성 피부질환뿐 아니라 전신 염증 및 대사질환으로 적응증 확대를 중장기적으로 검토하고 있다. 이를 기반으로 글로벌 제약사들과 기술이전 및 공동개발 협의를 본격화할 방침이다. 아토피 피부염 치료 시장은 2024년 기준 170억5000만달러(약 25조원) 규모로 추산되며, 연평균 8.2% 성장해 오는 2032년에는 320억달러(약 46조원)에 이를 것으로 전망된다. JAK 억제제와 PDE4 억제제가 최근 수년간 누적 매출 317억달러(약 46조원) 이상을 기록했음에도 불구하고, 장기 사용에 대한 안전성 및 내약성 문제로 인해 미충족 수요가 여전히 크다. 누겔은 ‘포스트 JAK·PDE4’ 대안으로 주목받고 있다. ‘아나코 파마슈티컬스(Anacor Pharmaceuticals)’의 PDE4 억제제 국소 치료제 ‘유크리사(Eucrisa, crisaborole)’는 단일 자산만으로도 지난 2016년 화이자(Pfizer)의 인수 당시 52억달러(약 8조원) 규모 기업가치를 인정받은 바 있다. 이는 장기간 사용 가능한 비스테로이드 국소 치료제의 시장성 및 아토피 치료 패러다임 전환을 보여주는 사례로 평가받고 있다. 샤페론 관계자는 “누겔의 임상 2b상 파트2는 단일 파이프라인 성공 여부를 넘어 회사가 보유한 염증복합체 조절 플랫폼 전체의 확장 가능성을 가늠하는 중요한 분수령”이라며 “임상 결과에서 의미 있는 유효성과 안전성 신호가 확인되면 글로벌 제약사들과 기술이전 및 공동개발 논의를 본격화할 계획”이라고 말했다. 김진수 (kim89@edaily.co.kr)